FDA核准罕病新藥擴大適用年齡

美國食品藥物管理局最新宣布，已核准生技公司Pharming Group(PHAR)旗下藥物Joenja的擴大應用。該藥物現在可用於治療年齡介於4至11歲、患有一種罕見基因免疫系統疾病的兒童，為更多年輕患者提供新的治療選擇。

臨床數據證實兒童族群用藥安全

這款新藥早於2023年就已獲得主管機關批准，當時主要用於治療12歲及以上、患有活化磷酸肌醇3-激酶δ症候群(APDS)的病患。此次能順利將適用年齡層下調，主要歸功於一項單臂、開放標籤臨床試驗所提供的安全性與藥物動力學數據，證實其對兒童族群的妥適性。

新療法有望緩解反覆感染困擾

APDS是一種罕見的基因免疫系統疾病，這類病患容易出現反覆感染的狀況，特別是在鼻竇、耳朵與呼吸道等部位最為常見。此外，他們還會伴隨淋巴結、扁桃腺以及脾臟異常腫大的症狀，對日常生活造成負面影響，而新療法的核准有望進一步改善患者的健康狀況。

研發罕病解方帶動股價爆量上漲

Pharming Group(PHAR)致力於開發用於治療未滿足的醫療需求的產品，專注於人類治療性蛋白質的開發和生產，為患者提供改變生活的解決方案，其知名產品包括Ruconest，且大部分收入來自美國市場。在新藥擴大批准的消息釋出後，該股最新收盤價來到11.21美元，單日上漲0.405美元，漲幅達3.75%，成交量達39,069股，成交量變動較前一日大增154.72%。

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