罕見疾病療法獲FDA優先審查

知名基因編輯公司 Intellia(NTLA) 於週二宣布最新進展，美國食品藥物管理局（FDA）已正式接受其生物製品許可申請（BLA），並針對旗下罕見遺傳疾病療法 lonvo-z 授予優先審查資格。受到這項利多消息激勵，該公司股價在美股盤前交易時段隨即轉強走高。

有望成首款體內CRISPR藥物

這款名為 lonvo-z 的藥物，主要用於治療遺傳性血管性水腫(HAE)。這是一種罕見的遺傳性疾病，全球大約每五萬人中就有一人受到影響。Intellia(NTLA) 指出，如果該療法順利獲得核准，lonvo-z 將有望成為全球首款基於「體內 CRISPR 技術」的藥物，同時也是目前唯一針對該疾病的一次性治療方案。

臨床數據大幅降低患者發病率

本次申請主要基於名為 HAELO 的全球第三期臨床試驗數據。研究結果顯示，在針對第一型或第二型遺傳性血管性水腫的成年與青少年患者中，單次施打 50 毫克劑量的 lonvo-z 後，在第 5 週至第 28 週的觀察期間內，患者每月的發病次數平均大幅減少了 87%。這項顯著的臨床成果為該藥物的審查提供了強而有力的數據支持。

目標審查日期定於2027年3月

針對接下來的審查時程，FDA 已將目標行動日期定為 2027 年 3 月 10 日。不過 Intellia(NTLA) 也補充說明，目前 FDA 尚未決定是否需要召開諮詢委員會來進一步討論這項生物製品許可申請。市場將持續密切關注後續的審查進度與官方決策。

Intellia(NTLA)營運與股價表現

Intellia(NTLA) 是一家專注於開發基於 CRISPR/Cas9 療法的基因編輯公司。這項革命性技術能精確改變基因組 DNA 的特定序列，目前公司正積極評估體內與體外等多種基因編輯方法，以解決遺傳性血管性水腫、鐮狀細胞病等具高度未滿足醫療需求的疾病。此外，公司也與 Regeneron(REGN) 及諾華(NVS) 等知名大廠展開深度合作。在最新交易日中，Intellia(NTLA) 收盤價為 12.74 美元，上漲 0.06 美元，漲幅達 0.47%，單日成交量為 2,796,288 股，較前一交易日變動 -6.94%。

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